La degeneración macular asociada a la edad (DMAE) es la principal causa de pérdida de visión en personas mayores de 50 años. Actualmente, unos 200 millones de personas de todo el mundo la padecen, de los cuales unos 25 millones se encuentran ya en un estado avanzado de la enfermedad. Sólo en Europa, se registran aproximadamente unos 400.000 nuevos casos cada año.
La DMAE atrófica provoca la muerte progresiva de las células de la retina y afecta a una de cada cuatro personas a partir de los 80 años. La enfermedad conlleva la destrucción implacable e irreversible de la parte central de la retina y conduce a una pérdida rápida de la visión hasta la ceguera total. Todo ello en un momento de la vida de las personas en las que la expectativa vital ha crecido, y en una época donde prevalecen el ocio, la vida contemplativa o la lectura.
Han sido muchos los intentos fallidos para frenar esta patología. Sin embargo, el Dr. Jordi Monés, director del Instituto de la Mácula, en Barcelona, lidera y es coautor del primer y único tratamiento mundial para frenar la DMAE atrófica. Monés explica a Innovaspain que este primer fármaco ya ha sido aprobado por la FDA en Estados Unicos, y pronto lo hará un segundo tratamiento. Ambos llegaron también a Europa hace unos meses y se están aplicando con éxito en Barcelona.
Frenar la enfermedad
El experto detalla que a principios de los años 2000 se produjeron “avances significativos” en el tratamiento de las formas exudativas de la DMAE gracias a los fármacos antiangiogénicos, que permiten controlar la progresión de la enfermedad y preservar la visión “cuando se aplican de manera productiva y sostenida”.
Por el contrario, Monés indica que las formas atrofias de DMAE, que representan la fase más avanzada de la enfermedad, “han permanecido durante décadas sin opciones terapéuticas eficaces”. El doctor añade que frenar la degeneración de los fotorreceptores y del epitelio pigmentario de la retina entraña una gran complejidad desde el punto de vista biológico.
En este contexto, Jordi Monés pone en valor los dos fármacos en cuyo desarrollo ha participado. “La principal aportación es que ambos actúan reduciendo el daño estructural y, aunque no se recupera la visión perdida, sí consiguen frenar la degeneración. El paciente gana tiempo extra de visión funcional y autonomía, y permite que pueda beneficiarse de tratamientos futuros”.
Un trabajo pionero
Todo arranca hace 20 años. A comienzos del siglo, se desarrollaron fármacos anti-VEGF y todo el esfuerzo se concentraba en buscar tratamientos complementarios como anti-PDGF, anti-integrina y moduladores del complemento, dirigidos exclusivamente a la enfermedad neovascular para tratar la DMAE en sus formas exudativas.
En 2006, Jordi Monés propuso al laboratorio biofarmacéutico Ophthotech explorar específicamente la inhibición del complemento en la DMAE atrófica, y esto dio lugar al diseño de un ensayo clínico de fase I realizado en el Instituto de la Mácula de Barcelona y en otros centros de investigación de EEUU y Bélgica.
Años después, esta molécula evolucionó hacia ensayos de fase II y III que culminaron en la aprobación regulatoria de uno de los tratamientos actualmente disponibles. “Estamos muy orgullosos de haber participado en la génesis de uno de estos fármacos”, apunta el doctor.
Estos medicamentos se administran mediante inyecciones intravítreas periódicas, ya sea mensuales o bimensuales, según el fármaco y el perfil del paciente. “Así conseguimos ralentizar la progresión de la enfermedad y preservar tejido de la retina a lo largo del tiempo”, explica Monés.
El beneficio puede no ser inmediatamente perceptible para el paciente, ya que se trata de modificar la pendiente de progresión de la enfermedad, y no de recuperar visión perdida. “La selección adecuada de pacientes es esencial debido a la heterogeneidad fenotípica de la DMAE. En casos de progresión rápida, los beneficios son clínicamente significativos y justifican la continuidad del tratamiento a largo plazo”, añade el experto.
Mejorar la transferencia
En el Instituto de la Mácula aplican el tratamiento a pacientes seleccionados, “que sabemos que presentarán una enfermedad agresiva”, importando los fármacos desde EEUU mediante un trámite individualizado que aprueba el Ministerio de Sanidad. “Mientras en EEUU, estos fármacos ya están aprobados y se utilizan en pacientes seleccionados con progresión significativa de la enfermedad, en Europa, la falta de aprobación regulatoria limita actualmente su accesibilidad en la práctica clínica habitual”.
¿Cómo agilizar la transferencia de conocimiento para que la investigación llegue antes al mercado y a la ciudadanía? Jordi Monés opina que la investigación en España “es sólida”, pero cree que la transferencia de los resultados a la práctica clínica requiere de inversiones considerables. “Necesitamos una cultura que apoye la innovación cientifica”.
A este respecto, el doctor argumenta que los datos certifican que la filantropía vinculada a salud está aumentando en España. “Sin embargo, estamos aún muy lejos de EEUU, donde las ayudas a estos objetivos han recibido históricamente un reconocimiento y un apoyo explícitos”.
Considera además que la ampliación de compañías farmacéuticas y grupos de inversión dispuestos a asumir riesgos “es crucial”. De este modo es más sencillo llevar a cabo ensayos clínicos avanzados y garantizar que el trabajo investigador se traduzca en tratamientos efectivos para los pacientes.
