terapia genica enfermedades raras

Buscar nuevos tratamientos contra enfermedades  pediátricas raras y grafes que afectan las células sanguíneas. Con este objetivo, Rocket Pharmaceuticals, compañía estadounidense centrada en el desarrollo de terapias génicas para este tipo de dolencias, ha firmado acuerdos con varias instituciones de investigación españolas para desarrollar conjuntamente nuevos tratamientos biomédicos.

En total, la empresa con sede en EEUU invertirá 8 millones de euros en los trabajos conjuntos con el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD).

El objetivo de este acuerdo es doble. Por un lado, se busca avanzar en las terapias génicas innovadoras mediante su desarrollo clínico y su comercialización, al tiempo que se refuerzan los programas de investigación para luchar contra estas enfermedades raras pediátricas que ya tienen en marcha las instituciones españolas firmantes. En definitiva, “el objetivo final de este consorcio es optimizar el desarrollo de nuevas terapias génicas y facilitar su aplicación en pacientes con enfermedades sanguíneas raras, pero de la forma más segura, efectiva y rápida posible”, ha explicado Juan Bueren, jefe de grupo del CIBERER.

De esta forma, los medicamentos de terapia génica que se quieren desarrollar y comercializar es corregir los defectos que se encuentran en las células madre de los pacientes con diversas enfermedades raras, tales como las inmunodeficiencias congénitas graves y las hemoglobinopatías. En concreto, las dolencias investigadas gracias en este consorcio público-privado son la anemia de Fanconi, cuyos trabajos ya están en fase clínica, y la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) y la deficiencia de adhesión de leucocitos tipo I (LAD-I), en las que se espera llegar a fase clínica en 2018.

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